#casgevy

[whiskrs]

What are you supposed to do in this godforsaken country if you need a life saving procedure that costs TWO. MILLION. DOLLARS. Where are you suppose to get that money.

Genuinely asking. What are you supposed to do.

What am I supposed to do for my friend??? Watch him die???

Is Gofundme the only option? To extort money from my other friends and loved ones? To sing and dance for strangers, and hope his story is more marketable than someone else’s?

If any knows any resources for sickle cell patients in Virginia please please send them to me.

I don’t know what I’m supposed to do.

#sicklecell #sickle cell disease #sickle cell anemia #sickle cell awareness #please help #help #what do i do #How do I help #i feel so powerless #medical bills #healthcare #Scholarships #Casgevy #Lyfgenia #gofundme #go fund him

[drmele]

Last Friday, the FDA (U.S. Food and Drug Administration) approved two new and very expensive sickle cell disease (SCD) treatments. The two new drugs, Casgevy and Lyfgenia, are both types of gene therapy, i.e., they rewrite the patients’ DNA. This type of therapy is both amazing and frightening at the same time.

Casgevy

Casgevy in particular is the first FDA-approved therapy utilizing CRISPR/Cas9 technology, giving the drug the ability to cut and edit DNA in targeted areas. This technology has been used in the lab; however, this is the first time it has been used for treatment of a disease in the general population.The patient’s own blood stem cells are treated and these cells are transplanted back into the patient. They enter the bone marrow, reproduce and increase the production of fetal hemoglobin, which facilitates oxygen delivery. So, how does this help? In patients with sickle cell disease, increased levels of fetal hemoglobin prevent the sickling of red blood cells.

Lyfgenia

Lyfgenia is also a cell-based gene therapy. It uses a vector for genetic modification. Older vectors used to only transform the cell during division but newer vectors, lentiviral vectors, can transduce cells independently of their division status, making them ideal for gene therapy. If you google “lentiviral vector” this holiday season, they are on sale for 50% off from selected labs.With Lyfgenia therapy, the patient’s blood stem cells are genetically modified to produce HbAT87Q, which functions similarly to hemoglobin A, the normal adult hemoglobin. Red blood cells containing HbAT87Q have a lower risk of sickling and occluding blood flow. These modified stem cells are then delivered to the patient in the same way as with Casgevy therapy. 

Drug Costs

The cost for these drugs is astronomical. To how much read the full article here:

https://www.sanfranciscoplasticsurgeryblog.com/fda-approves-first-gene-therapies-to-treat-sickle-cell-disease

#plastic surgery #cosmetic surgery #plasticsurgeon #plasticsurgery #cirugiaplastica #cirujanoplastico #cosmeticsurgery #sicklecell #sickelcelldisease #genetherapy #lyfgenia #casgevy

[gwydionmisha]

#Sickle Cell #Casgevy #FDA #Medicine

[glenngould-blog]

Sickle Cell Game Changers

THE U.S. FOOD AND DRUG ADMINISTRATION RECENTLY gave the green light to two groundbreaking treatments for sickle cell disease. One is Casgevy, which uses a gene-editing technique called CRISPR, and the other is Lyfgenia, a gene therapy. Today, we explore sickle cell game changers. As a medical student, I remember seeing a young woman with sickle cell anemia. I Remember Her Pain I don’t remember…

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#Casgevy #CRISPR #gene therapy #health #sickle cell anemia

[nuadox]

The FDA has granted approval for the first gene therapies designed to treat individuals affected by sickle cell disease

- By Nuadox Crew -

Today, the FDA approved two groundbreaking gene therapies, Casgevy and Lyfgenia, as the first cell-based treatments for sickle cell disease (SCD) in patients aged 12 and older.

Casey employs CRISPR/Cas9 technology, editing patients' blood stem cells to increase fetal hemoglobin production, preventing sickling of red blood cells. Lyfgenia uses a gene therapy-derived hemoglobin to reduce the risk of sickling. Both therapies involve a one-time infusion of modified stem cells after chemotherapy.

Casgevy showed efficacy in preventing severe vaso-occlusive crises (VOCs) in 93.5% of patients, while Lyfgenia led to vaso-occlusive event (VOE) resolution in 88% of cases.

Side effects included low blood cell levels and mouth sores. However, Lyfgenia carries a warning for potential blood cancer development, requiring lifelong monitoring.

These therapies received expedited reviews and designations due to their significance in addressing severe health impacts.

--

Source: U.S. Food and Drug Administration (FDA)

Read Also

Study: Sickle cell disease 11 times deadlier than previously recorded

#fda #usa #sickle cell #blood #blood disorders #pharma #health #Casgevy #Lyfgenia #crispr #genomics #gene therapy #medtech #biotech #medicine

[medicomunicare]

L'Inghilterra approva la terapia genica per l'anemia falciforme: Casgevy è sotto review delle autorità competenti

L’anemia falciforme o drepanocitosi colpisce i globuli rossi nel sangue. La malattia fa sì che i globuli rossi diventino deformi, formando una forma a C o “falce”. Questi globuli rossi non vivono tanto quanto quelli sani. Ciò può portare ad anemia a causa dell’aumento della fragilità. Queste cellule diventano anche molto appiccicose, causando la formazione di grumi. Ciò può causare blocchi nelle…

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#Alimentazione in Gravidanza #approva #autorità #casgevy #clinica #competenti #delle #falciforme: #genica #l&8217;anemia #l&8217;inghilterra #medicina #review #salute #sotto #terapia

[scienza-magia]

Cura per l'anemia falciforme grazie all'editing genetico CRISPR

Approvato per la prima volta un farmaco basato sulle "forbici molecolari" CRISPR. Nel Regno Unito un trattamento basato sulla CRISPR sarà usato contro i sintomi più debilitanti di due malattie del sangue a carattere ereditario. Giovedì 16 novembre 2023 il Regno Unito ha autorizzato per la prima volta al mondo un farmaco basato sull'uso delle forbici molecolari CRISPR. Il trattamento, sviluppato dalla Vertex Pharmaceuticals di Boston e dalla Crispr Therapeutics of Switzerland, si chiama Casgevy ed è indirizzato ai pazienti che soffrono di due malattie genetiche del sangue, l'anemia falciforme e la beta-talassemia. Il medicinale servirà a prevenire gli episodi di dolore lancinante nei pazienti con anemia falciforme che non possono sottoporsi ad altre terapie, e ad evitare la necessità di trasfusioni di sangue mensili in chi è affetto da beta-talassemia.

Di quali malattie parliamo? L'anemia falciforme e la beta-talassemia (o anemia mediterranea) sono malattie ereditarie del sangue molto gravi che interessano l'emoglobina, una proteina presente nei globuli rossi fondamentale per il trasporto dell'ossigeno. Nella prima condizione, la mutazione di un gene che regola la produzione di emoglobina causa una malformazione dei globuli rossi, che assumono una forma a falce e diventano viscosi, formando aggregazioni e ostacolando il normale flusso sanguigno. Tra le conseguenze di questa malattia, che interessa soprattutto le popolazioni di origine africana e caraibica, ci sono crisi dolorose causate dall'ostruzione del flusso sanguigno da parte dei globuli malati. La beta-talassemia, più diffusa nelle aree che si affacciano sul bacino del Mediterraneo, è causata da una mutazione genetica che causa una distruzione precoce dei globuli rossi, la scarsità di emoglobina e quindi un calo di ossigenazione del sangue. Poiché la malattia può causare gravi forme di anemia (carenza di ossigeno per i bisogni dell'organismo), i pazienti si devono spesso sottoporre a trasfusioni di sangue ogni 3-5 settimane per ritornare a valori accettabili. semaforo verde. L'agenzia di regolamentazione dei farmaci e dei prodotti sanitari del Regno Unito ha approvato la terapia per i pazienti di 12 anni o più affetti dalle due condizioni, "dopo una rigorosa valutazione della sicurezza, della qualità e dell'efficacia del farmaco". L'approvazione è condizionale e ha la durata di un anno, durante il quale le aziende produttrici dovranno continuare a fornire dati sulla sicurezza e l'efficacia. Si stima che circa 2000 persone siano eleggibili per il trattamento nel Regno Unito, e analoghe valutazioni sono in corso anche in Europa e Stati Uniti. Non un farmaco tradizionale. Il Casgevy ha l'obiettivo di ripristinare la normale produzione di emoglobina, ma si tratta di una terapia complessa e invasiva. Il trattamento prevede un prelievo di cellule staminali dal midollo osseo del paziente, l'invio delle cellule a un laboratorio dove con la tecnica CRISPR viene attivato un gene che produce una versione funzionante di emoglobina, una chemioterapia per eliminare le cellule anomale nel paziente e prepararlo a quelle mutate e, dopo la loro reinfusione, un mese in ospedale in attesa che le staminali mutate si installino e comincino a produrre emoglobina sana. Un'altra qualità di vita. Nei trial effettuati finora, 45 pazienti con anemia falciforme hanno ricevuto la terapia ma solo 29 sono stati seguiti per almeno 18 mesi. Di questi, 28 si sono liberati delle crisi di dolore per almeno un anno dopo l'infusione. Poiché la CRISPR apporta modifiche permanenti al DNA si pensa che i risultati possano essere duraturi. In un secondo studio clinico, 54 pazienti con beta-talassemia si sono sottoposti alla terapia. Dei 42 che sono stati seguiti nel lungo periodo, 39 non hanno avuto bisogno di trasfusioni per almeno un anno, e gli altri hanno visto ridurre il bisogno di trasfusioni del 70%. Non per tutti. Per avere accesso al trattamento, i pazienti devono essere rimasti senza altre opzioni terapeutiche. Per l'anemia falciforme una cura c'è, ma si tratta del trapianto di midollo osseo, un'opzione che richiede un donatore compatibile e realizzabile solo per il 20% dei pazienti. Tra le criticità del Casgevy c'è poi l'aspetto economico: la terapia si preannuncia estremamente onerosa e deve essere effettuata in strutture specializzate, una possibilità da cui - almeno per quanto riguarda l'anemia falciforme - sarebbero automaticamente esclusi i pazienti del Sud del Mondo che più ne avrebbero bisogno. Read the full article

#anemiafalciforme #beta-talassemia #Casgevy #cellulestaminali #Crisp #Dna #editinggenetico #emoglobina #forbicimolecolari #globulirossi #malattiedelsangue #malattiegenetiche

[reality-detective]

FDA Approves New CRISPR Gene-Editing Treatment

FDA continues to alter human DNA 🤔

#pay attention #educate yourselves #educate yourself #knowledge is power #reeducate yourself #reeducate yourselves #think about it #think for yourselves #think for yourself #do your homework #do some research #do your own research #ask yourself questions #question everything #fda corruption

[mezzopieno-news]

LA PRIMA TERAPIA CONTRO L’ANEMIA FALCIFORME È REALTÀ

Per la prima volta al mondo, l’autorità di regolamentazione dei medicinali del Regno Unito ha approvato una terapia per l’anemia falciforme. Il trattamento utilizza lo strumento di editing genetico CRISPR che ha valso ai suoi inventori il premio Nobel nel 2020.

Finora il trapianto di midollo osseo, una procedura estremamente invasiva e con effetti collaterali molto invalidanti, è stato l’unico trattamento a lunga durata per questa malattia. “L’uso della parola ‘cura’ in relazione all’anemia falciforme o alla talassemia è stato, fino a questo momento, incompatibile”, ha dichiarato la dott.ssa Helen O’Neill dell’University College di Londra, definendo “un momento storico” l’approvazione da parte della MHRA. L’anemia falciforme e la β-talassemia sono causate da errori nei geni che codificano l’emoglobina, una molecola che aiuta i globuli rossi a trasportare l’ossigeno nel corpo. La terapia, chiamata Casgevy, tratterà le malattie del sangue che spesso necessitano di trasfusioni regolari e che provocano infezioni gravi, ictus e dolori lancinanti e continui, causando mortalità precoce.

“Si tratta di un’approvazione storica che apre la porta a ulteriori applicazioni future delle terapie CRISPR per la potenziale cura di molte malattie genetiche”, ha affermato Kay Davies, genetista dell’Università di Oxford. L’approvazione da parte dell’Agenzia di regolamentazione dei medicinali e dei prodotti sanitari (MHRA) fa seguito ai risultati degli studi clinici che hanno testato il successo del trattamento, somministrato mediante infusione endovenosa in un unica dose. La terapia è stata sviluppata dalla società farmaceutica Vertex Pharmaceuticals di Boston, Massachusetts e dalla società di biotecnologia CRISPR Therapeutics di Zug, Svizzera.

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Fonte: Medicines and Healthcare products Regulatory Agency; foto di Gustavo Fring

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#mezzopieno #tgbuonenotizie #buonenotizie #buonenotiziedalmondo

[theroadtofairyland]

It's about bloody time!

There is finally an approved treatment for Sickle Cell. Sickle sufferers have been the victims of the rankest kind of medical racism. I hope the news heartens anyone in the community coping with this difficult illness.

#not art #medical science #sicklecell #sickle cell disease #sickle cell awareness #sickle cell anemia

[infosnack]

Morning Rounds: Preterm birth rates vary across the U.S. with the highest in the Southeast

Morning Rounds: Preterm birth rates vary across the U.S., with the highest in the Southeast https://www.statnews.com/2023/12/11/health-news-casgevy-sickle-cell-crispr-preterm-birth-vertex-pharmaceuticals-carcinogens/?utm_campaign=rss Understand how science, health policy, and medicine shape the world everyday. Sign up for our Morning Rounds newsletter here. This week on The Readout LOUD podcast, host Adam Feuerstein announced his first order of business if he ever becomes FDA commissioner: “Outlawing” FDA drug approval announcements on Fridays. Despite this position, he bravely covered the historic approval of the first CRISPR-based medicine last week. Read all about it below. Read the rest… via STAT Health - Science, medicine and healthcare news https://www.statnews.com/category/health/ December 11, 2023 at 09:51AM

#IFTTT #STAT Health - Science #medicine and healthcare news

[thesciencegang]

Did you know that approximately 100,000 people in the U.S. suffer from sickle cell disease (SCD)? This genetic disorder primarily affects African Americans and Hispanic Americans, causing severe pain and organ damage due to the abnormal shape of red blood cells. However, there is now hope for these individuals with the advent of a groundbreaking treatment called Casgevy, the first CRISPR gene therapy approved by the U.S. Food and Drug Administration (FDA)...

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#biohacking #science

[theresah331]

#w. michael gear and kathleen o'neal gear #genesis athena

[ramtracking]

Analysts Predict Slower Rollout but Ultimate Victory for Casgevy in Race with Lyfgenia [ Sickle cell disease ]

Analysts Predict Slower Rollout but Ultimate Victory for Casgevy in Race with Lyfgenia [News Summary] Published: Mar 27, 2024 By Mollie Barnes. Casgevy and Lyfgenia delivery. Pictured: An illustration of a semi-truck hauling an IV bag/Nicole Bean for… In December, the FDA approved the first two cell-based gene therapies for treating sickle cell disease: Casgevy and Lyfgenia. For its work…

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[fondsinformation]

Erstes Crispr-Medikament - neuer Milliardenmarkt

Das erste Crispr-Medikament ist zugelassen. Damit eröffne sich ein neuer Milliardenmarkt - für den Pharma-Finanz-Komplex. Chrispr-Medikament - eine neue Profitquelle Mit dem ersten Crispr-Medikament "Casgevy" soll es möglich sein, den Gendefekt der beiden schwerwiegenden Bluterkrankungen Sichelzellkrankheit und Beta-Thalassämie auszuschalten. Dies meldete das HANDELSBLATT  am 27. 01. 2024. Damit sei die erste Therapie auf Basis der Genschere Crispr zugelassen. "Das Medikament von der Schweizer Biotech-Firma Crispr Therapeutics und dem US-Pharmakonzern Vertex wurde erst vor wenigen Wochen in den USA zugelassen, in Europa dürfte es in Kürze grünes Licht geben." Auf dieses grüne Licht hoffte man im HANDELSBLATT bereits im Jahr 2022. Großbritannien ließ die erste Therapie mit Genschere nach einer Meldung der EPOCH TIMES bereits zu. Natürlich finden sich auch gleich Experten, die diesen "bahnbrechenden medizinischen Fortschritt" als Beginn einer "neuen Ära der Medizin begrüßen". Ebenso natürlich werden sicher nicht nur Menschen, die an einer solchen Bluterkrankung leiden, Heilmöglichkeiten begrüßen. Denn es könnte uns alle treffen. Aber wie bei allem Neuen stellt sich in unserer Gesellschaft auch die Frage: wem nützt es (hauptsächlich)? Hinter dieser Fragen verbergen sich mindestens zwei Aspekte: - Welche medizinischen Chancen und Risiken bietet das neue Chrispr-Medikament? - Welchen finanziellen Nutzen bietet dieses Medikament? Chancen und Risiken der Gen-Therapie Über den medizinischen Effekt kann man im HANDELSBLATT lesen: "Die neue Gentherapie basiert auf der vor etwas mehr als einem Jahrzehnt entdeckten Genschere Crispr/Cas, für die die beiden Wissenschaftlerinnen Emmanuelle Charpentier und Jennifer Doudna 2020 den Nobelpreis für Chemie erhielten. Vereinfacht erklärt, lassen sich mit diesen Verfahren einzelne Bausteine in einem DNA-Strang entfernen, modifizieren und einfügen. Die DNA enthält die Erbinformation eines Lebewesens." Mit anderen Worten: Mit dem Verfahren könnten einfach Gene - also Bausteine - innerhalb des einheitlichen DNA-Strangs "ein- und ausgeschaltet werden" - d. h. künstlich Erbinformationen geändert werden. Wenn dem so ist, dann könnten damit eben Erbkrankheiten geheilt - aber auch zerstörende Erbgutänderungen bewirkt werden. Gerade diese zweite Möglichkeit ist ein entscheidender Grund für die seit Jahren anwachsende Skepsis gegenüber Erbgutveränderungen, zunächst vor allem in der Landwirtschaft. Siehe beispielsweise: - Wissenschaftler warnen vor US-Forschung an Gentech-Biowaffen, (keine-gentechnik.de, 15. 10. 2018) - Agrarstaatssekretärin: Regeln für neue Gentechnik nicht aufweichen, (keine-gentechnik.de, 08. 04. 2022) - Neue Gentechnik: Umweltauschuss lehnt Transparenz und Wahlfreiheit ab, (keine-gentechnik.de, 24. 01. 2024) Auch BR24 jubelte am 16. 01. 2024 in einem Bericht über das Crispr-Medikament, dass die "Gen-Schere" immer präziser wird. Allerdings klang am Ende des Beitrags auch kurz die Warnung an: "Crispr/Cas9 kann in den falschen Händen durchaus zum gefährlichen Werkzeug werden. Deshalb unterliegt die Gen-Schere strengen EU-Richtlinien, die einen Missbrauch verhindern sollen." Militärisch dominierte US-Forschungen zur Gen-"Therapie" 3968500083:rightNun, die "strengen EU-Richtlinien" halten sich in Grenzen. Die EU folgt auch hier weitgehend den Vorgaben aus den USA. Skepsis an der Nutzung der Gen-"Therapie" dürfte vor allem deshalb angebracht sein, weil diese seit Jahren vor allem im Rahmen eines "Programms des US-Forschungsinstituts DARPA (Defense Advanced Research Projects Agency)" gefördert wird. DARPA gehört zu einem fein gewebten Netz von "privaten" Stiftungen, "unabhängigen" Think Tanks, NGOs, von Pharmaunternehmen, Regierungsmitarbeitern und -beratern, die alles für die "Gesundheit" - und den Profit - tun. Thomas Röper hat in seinem Buch "Inside Corona" und in zahlreichen Artikeln mehrfach die führende Rolle der CIA und des US-Militärs bei Forschungen zur Gen-"Therapie" analysiert und schreibt u.a.: "Metabiota ist eine mit Geldern der CIA gegründete Firma, das Startkapital kam von CIA eigenen Investmentfonds In-Q-Tel. Metabiota beschäftigt sich mit Pandemien, gefährlichen Krankheitserregern und so weiter, wobei sie fast alle ihre Aufträge von der DARPA erhält. Die DARPA ist eine Behörde des Pentagons, die die Forschung an 'Science Fiction' finanziert, also an Technologien, die eigentlich noch Zukunftsmusik sind, aber in Zukunft als Waffen benutzt werden können. Und eben diese DARPA finanziert viele Projekte von Metabiota im Bereich der Genforschung. Dass es sich dabei um Biowaffen handelt, ist offensichtlich, denn das Pentagon ist keine Gesundheitsbehörde, sondern das US-Verteidigungsministerium, das per Definition nicht für Medizin, sondern für Waffen zuständig ist." Diese Verflechtung wird auch in den zahlreichen Dokumenten deutlich, die das russische Verteidigungsministerium insbesondere aufgrund von Erkenntnissen aus der Ukraine gewann und die Thomas Röper in dem angeführten Artikel verlinkt hat. Neues Medikament - neue Profite Verhältnismäßig kurz wird im HANDELSBLATT auch auf den wirtschaftlichen Nutzen der neuen Therapie verwiesen: "Es entsteht ein neuer Markt, der laut Marktforschung des Datenanbieters Global Data 2029 jährlich sieben Milliarden Dollar groß sein könnte.  Der Pharmakonzern Vertex geht davon aus, dass die Gentherapie Casgevy trotz der kleinen Betroffenenzahl weltweit einen Multi-Milliarden-Dollar-Umsatz erreichen kann." Als Quelle für dieses finanzielle Potential sieht der Datenanbieter vor allem die Monopolstellung an, die der Pharmakonzern Vertex im Verhältnis zu Anzahl der Medikamente in pro aktivem Entwicklungsstadium erworben hat. Aufgrund dieses Monopols lassen sich eben auch auch Monopolpreise durchsetzen. Im Börsenjahr 2023 stieg der Aktienkurs von Vertex Pharmaceuticals (WKN: 882807) in US-Dollar um rund 40 Prozent. Dieser Kurszuwachs ist vor allem dem Alleinstellungsmerkmal von Vertex bei der Behandlung von Mukoviszidose geschuldet. "Seit der Zulassung des ersten Medikaments gegen die Krankheit im Januar 2012 hat sich der Umsatz des Unternehmens mehr als versechsfacht... Bei der Verringerung seiner starken Abhängigkeit von Mukoviszidose, konnte Vertex kürzlich einen wichtigen Meilenstein erreichen. So hat das Unternehmen gemeinsam mit seinem Partner CRISPR Therapeutics (WKN:A2AT0Z) von der FDA die Zulassung für ihre Gentherapie namens 'CASGEVY' erhalten." Bisher hat die Biotech-Firma Crispr Therapeutics noch keinen deutlichen Kurszuwachs aufgrund ders Zulassung von "Casgevy" zu verzeichnen. Das dürfte sich demnächst ändern, falls nicht die Gewinne auf Vertex oder ein anderes Unternehmen verschoben werden. WHO und Crispr-Technologie gegen internationale Übereinkommen Die langjährige WHO-Mitarbeiterin Dr. Astrid Stuckelberger gab im Jahr 2022 hier weitere Einblicke in das Netzwerk und die politischen Ziele der Gen-Technologie-Forschung: "Im Namen, dass man sie vor irgendeiner Krankheit schützen will, wird die CRISP-Technologie benutzt, um ein DNA-Stück rauszunehmen und ein anderes Stück einzufügen. Und das ist gegen die Deklaration von Oviedo, die unsere DNA schützt. Das ist auch gegen das was die UNESCO verteidigt, dieses... , was wir sind...., unser ganzes Erbe, also auch von anderen Lebewesen, die DNA." Ziehen Sie Ihre eigenen Schlüsse aus dieser "neuen Ära der Medizin". Wie aufschlussreich fanden Sie diesen Artikel? Lesen Sie den ganzen Artikel

[gwydionmisha]

#FDA #Gene Therapies #Sickle Cell Disease #Medicine